2017 上半年 FDA 已批准 21 个新药
本文作者：袖子儿，来源于医药时间
截止到 2017 年 5 月 24 日，获美国食品和药物监督管理局(FDA)批准的原创新药达 21 个，与 2016 年全年相比仅差 1 个，随着新一届 FDA 局长考特o戈特利布的上任，这一数据有望进一步增加。
这 21 个新药包括 15 个新分子实体和 6 个新生物制品，其中抗癌药物仍是世界各大制药公司的研发热点。值得一提的是，研发公司合作共同开发的创新药占到较大比例，赛诺菲、阿斯利康、诺华以及辉瑞仍是新药研发的重要力量。
成人慢性特发性便秘（CIC）
SYNERGY PHARMS
成人慢性肾脏病继发甲状旁腺功能亢进
5岁及以上杜氏肌营养不良症
PTC THERAP
中重度斑块性银屑病
VALEANT LUXEMBOURG
类癌综合征腹泻
Lexicon制药
治疗绝经后的HRM/HER-2-转移性乳腺癌
作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，经历“关闭”发作加重的帕金森症
意大利赞邦集团及Newron制药公司合作
转移性MERKEL细胞癌
辉瑞和默克合作
非癌性疼痛和阿片样药物诱发的便秘
盐野义制药和普度制药
治疗复发性、铂敏感性卵巢、输卵管及原发性腹膜癌
TESAROINC公司
无法控制的中重度特应性皮炎
再生元制药
治疗复发性和原发性进行性多发性硬化症
GENENTECH INC
VMAT-2抑制剂，治疗与慢性进行性有关的舞蹈症
TEVA BRANDED PHARM
高选择性VMAT-2抑制剂，治疗迟发型运动障碍的成年患者
NEUROCRINE
巴藤病（少年型家族性黑朦性痴呆）
BIOMARIN制药
间变性淋巴瘤激酶(ALK)-转移性非小细胞肺癌(NSCLC)或对克唑替尼不耐受的患者
性髓性白血病
绝经后妇女的骨质疏松或骨折或其他治疗失败的妇女骨质疏松
RADIUS保健公司
局部晚期或转移性的泌尿细胞癌
肌萎缩性脊髓侧索硬化症
日本MT制药美国公司
治疗成人类风湿性关节炎
赛诺菲和再生元
表：获批新分子实体和新生物制品，蓝色指生物制品
从这些创新药获批的背后，一方面我们可以看到 FDA 在鼓励创新药物上市所做出的努力，特别是在肿瘤、心血管和儿童药领域；另一方面，药物研发本身也取得了显著进展，特别是对疾病遗传因素的认识层面。不过，并不是所有获批上市的新药都有光明的市场前景。这些新药在未来临床应用中的安全性还有待进一步考察。
诺华成今年上半年最大赢家
如果说谁是最大的赢家，从未来市场预估值来看，抗癌药物 Kisqali 预计带来 100 亿美元的市值，会使研发巨头诺华制药在抗癌药物研发领域站得更稳。
另一个用于治疗急性髓系白血病的靶向药物 Rydapt 也将为诺华未来的市场份额注入更大的力量。因为这也是首个用于急性髓性白血病（AML）的靶向新药。
除了诺华，辉瑞、赛诺菲、阿斯利康和安进也都有相应的创新药获批。其中阿斯利康在 2007 年以 152 亿美元收购 MedImmune 获得 Durvalumab，随着今年 5 月 1 日 Durvalumab 的获批，使得阿斯利康在抗体领域的地位将逐步得到加强。
据了解，安进的慢性肾病药 Parsabiv 曾经登上 EvaluatePharma 评估的“净现值最高的待审批药物TOP5”榜单，Parsabiv 净现值将近 36.8 亿美元，而此前获批的 Sensipar 的专利保护将于 2018 年到期，因此 Parsabiv 将成为安进的又一款重磅药物。
FDA 对肿瘤药有较高的认可度
从 FDA 近五个月的获批数据来看，似乎 FDA 对于肿瘤治疗方面的药物具有较高的认可度，近五个月的时间就有 5 个癌症治疗的新药被审批通过。
在这方面，我国的新药研发也取得了一定的成果，根据 FDA 网站信息，齐鲁制药培美曲塞 5 月 19 日获 FDA 暂定批准。虽然在质量、安全和有效性方面已符合在美国上市的标准，但由于专利权和/或独占权的原因暂时无法在美国上市销售。看来国内的仿制药想要进入美国市场还是存在较大的阻力。
以下将对这 21 个新药进行简要介绍。
1. 消化系统用药 Trulance
Trulance （Plecanatide）于 2017 年 1 月 19 日获得 FDA 的批准，该药是一种口服鸟苷酸环化酶 C（GC-C）受体激动剂，可以在上消化道发挥作用以刺激分泌肠液，从而维持肠道功能正常。
市场预估值：到 2020 年 Trulance 的销售额将达 4.5 亿美元。
2. 慢性肾病用药 Parsabiv
Parsabiv （Etelcalcetide）于 2 月 8 日获得 FDA 批准，该药用于治疗患有肾脏疾病的成人在血液透析时所产生的继发性甲状腺功能亢进并发症，是一种新型拟钙剂，该药可以定向绑定和激活甲状旁腺钙敏感受体，进而达到抑制甲状旁腺激素分泌的效果，是首个在透析结束时可通过静脉注射给药的拟钙剂。
Parsabiv 是安进（Amgen）公司第二个重磅级用于治疗透析CKD患者的继发性甲旁亢症的药物。
市场预估值：到 2018 年预计 36.8 亿美元
3. DMD 用药 Emflaza
Emflaza （Deflazacort）于 2 月 9 日获得 FDA 的批准，用于治疗 5 岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD，也称假肥大性肌营养不良）患者。因 DMD 是个致命儿童罕见病，Emflaza 获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。
市场预估：EMFLAZA 是继 Exondys51 后美国批准的第二个 DMD 药物。因为是老药新用，安全性不存在问题；因其是缓解 DMD 患者症状，没有亚型限制，Emflaza 适用人群因此远大于 Exondys51；同时，其价格低于 Exondys 51，其销量可能会远大于 Exondys 51。
4. 银屑病用药 SILIQ
SILIQ （Brodalumab）于 2 月 15 日获得 FDA 的批准，该药为一种注射剂，批准规格为 210mg/1.5ml；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的 IL-17 单抗药物，Brodalumab 与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。
Siliq 在 2016 年获得日本 PMDA 的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药的商品名为 Lumicef。Siliq 是一种新颖的 IL-17 受体的抑制剂，其能选择结合 IL-17 受体并阻止其与 IL-17A、IL-17F 及其它类型 IL-17 的结合，避免机体收到可能导致炎症的信号，从而抑制银屑病相关炎症的应答反应。
5. 类癌综合征用药 XERMELO
XERMELO （telotristatetiprate）于 2 月 28 日获得 FDA 批准。其用于单独接受 SSA 疗法无法充分控制病情的类癌综合征腹泻（CSD）成人患者的治疗。
该药是首个也是唯一一个获批治疗 CSD 的口服治疗药物，将为罹患类癌综合征腹泻的患者群体提供一种新的治疗选择。
XERMELO 由美国 Lexicon 制药公司开发，靶向类癌肿瘤细胞内的色氨酸羟化酶，通过抑制血清素（serotonin）的过量生产，降低类癌综合征腹泻的频率。
类癌综合征是一个集群的症状，有时可见于类癌肿瘤患者。类癌是一种罕见的、生长缓慢的、能产生小分子多肽类或肽类激素的肿瘤，是胃肠道最常见的内分泌肿瘤。
6. 抗癌药物Kisqali
Kisqali （Ribociclib） 于3 月 13 日获 FDA 批准。Kisqali 是由诺华开发，继辉瑞 Ibrance 之后第二个 CDK4/6 抑制剂，与芳香酶抑制剂联用作为一线用药治疗 HR 阳性/ HER2 阴性绝经后妇女晚期转移乳腺癌。
市场预估：相较于来曲唑单药治疗，Kisqali+ 来曲唑显著改善无进展生存期，将疾病进展或死亡风险降低了 44%，具有统计学意义。Kisqali 获得 FDA 突破性药物地位和优先审批资格，FDA 批准此药仅用了 4 个半月。HER2 阴性、HR 阳性是绝经后乳腺癌患者的主要类型，约占 60%，估计可达 100 亿美元的市场。
7.抗帕金森药物Xadago
Xadago （Safinamide）于 3 月 21 日获得 FDA 批准，该药为一种片剂，由意大利赞邦集团（Zambon）及 Newron 制药公司合作研发，是一种新型单胺氧化酶 B （MAO-B）选择性抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道，进而调控谷氨酸释放。
该药推荐与左旋多巴或者其他帕金森药物合用，用于特发性帕金森病中晚期治疗。
市场预估：Xadago 是美国近十年来首个获批用于治疗帕金森病的新药。截止日前，其已获得多个欧洲国家的上市授权，为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择；如今获得美国 FDA 的批准，据美国国立卫生研究院表示，每年估计约 5 万美国人被诊断为帕金森病，约一百万美国人伴有该疾病，Xadago 将为其带来了更大的市场潜力。
8. 抗癌药物BAVENCIO
BAVENCIO （Avelumab）于 3 月 23 日获 FDA 批准，该药为一种注射剂，是由辉瑞和德国默克研发的一种 PD-L1 抗体，用于治疗 Merkel 细胞癌的罕见皮肤癌。
PD-1 抗体药物能抑制 PD-L1（表达于癌细胞）与 PD-1（表达于T细胞）的结合，从而激活T细胞与获得性免疫系统，对癌细胞展开攻击。Bavencio 获得了 FDA 优先审查和突破治疗认定，同时 Bavencio 被认定孤儿药。预计其将来销售增速会比较快。
9. 类癌综合征用药SYMPROIC
SYMPROIC （Naldemedine）于 3 月 23 日获 FDA的批准，该药为一种片剂，由日本盐野义制药及美国普渡制药公司研发，作为一天一次的外周作用-阿片受体拮抗剂，用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘的治疗。
Symproic 由于化学结构类似于纳曲酮，属于美国《物质管制法案》附录ii（schedule II）管制物质，盐野义公司已经向美国禁毒署（DEA）提交了针对 Symproic 去管制的请求，目前仍处在审查阶段。盐野义制药和普度制药将共同负责 Symproic 在美国地区的上市和商业化，并将在 6 月份左右上市。
10. 抗癌药物Zejula
Zejula （Niraparib）于 3 月 27 日获得 FDA 批准，该药为一种胶囊制剂，批准规格为100mg；Zejula 是 TESAROINC 公司研发的 PARP 抑制剂，用于卵巢癌的维持疗法。
Zejula 获得 FDA 加速审批、优先审批、突破性药物多重身份，是第三个上市的PARP抑制剂，同时是第一个用于维持处于应答阶段病人维持疗法的 PARP 抑制剂，其没有 BRCA 变异限制，适用人群更广。
11. 皮肤病用药 DUPIXENT
DUPIXENT （Dupilumab）于 3 月 28 日获 FDA 批准，该药为一种注射剂，批准规格为 150mg/ml；Dupixent 是由 REGENERONPHARMACEUTICALS 公司研发的 IL-4/IL-13 抗体，用于治疗中重度湿疹。
市场预估：据专家预测Dupixent将是今年上市的最大新产品之一，有望成为年销售超过50亿美元的超重磅药物。
12.多发性硬化症用药 Ocrevus
Ocrevus（Ocrelizumab）于 3 月 28 日获得 FDA 批准，是由 GENENTECHINC 公司研发的一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向 CD20 阳性 B 细胞的特定类型免疫细胞，用于治疗复发性多发性硬化症（MS）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的成年患者。
Ocrevus是一种静脉输注药物，是首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗 PPMS 的疾病修饰疗法。
市场预估：多发性硬化症是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，全球约有 230 万患者，目前尚无治愈该病的药物。专家预测，Ocrevus 在 2022 年将有望突破 40 亿销售额。
13.亨廷顿氏舞蹈病药物Austedo（Deutetrabenazine）
4 月 3 日，FDA 批准 Teva 准重磅级亨廷顿氏舞蹈病药物，而在此之前 10 个月，FDA 曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物。这是 FDA 批准的全球首个氘代药物，氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢，药物的半衰期延长。
采用这种方式，用较低剂量即可获得更大的疗效。Teva 这款药物是一种小分子的囊泡单胺转运体 2（VMAT2）抑制剂，VMAT2 旨在调节大脑中多巴胺的水平。
14.运动障碍药物Ingrezza（Valbenazine）
FDA 于 4 月 11 日批准了 NeurocrineBiosciences 的治疗成人迟发性运动障碍的新药Ingrezza（Valbenazine），这是美国 FDA 批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病（仅在美国），受该疾病困扰的人就多达 50 万。
Valbenazine 是一款选择性的VMAT2抑制剂。这款药物的特异性非常高，与 VMAT1、多巴胺能受体、5-羟色胺能受体等亲和力较低，从而避免导致其他副作用。此外，它也能与抗精神病药物或抗抑郁药一同服用。先前，它曾获得了美国 FDA 颁发的突破性疗法认定。
15.酶替换药物Brineura(cerliponasealfa)
4 月 27 日，FDA 同意了 BioMarin 的酶调换药物 Brineura（通用名cerliponasealfa），用于治疗一种叫做 CLN2 的超级罕见病。
CLN2 主要影响儿童，是巴登氏病的一个亚型，因为一种叫做TPP1的三肽水解酶缺乏造成溶酶体贮存障碍，是一种致死疾病。
Brineura是重组 TPP1，在此之前获得打破性药物和孤儿药位置、优先审批权、并令 Biomarin 再度取得一张优先评审券。该药是一种酶替代疗法，旨在恢复 TPP1 酶活性和分解导致 CLN2 病的储存物质。
16. NSCLC药物Alunbrig（Brigatinib）
4 月 28 日，FDA 加速批准 Brigatinib（ALUNBRIG，武田制药）用于转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌治疗，适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。
FDA授予了这次的上市申请优先审评资格。作为加速批准的一个条件，公司需要在一项验证性临床中证实 brigatinib 的临床受益。
17. 白血病药物Rydapt（Midostaurin）
4 月 28 日，FDA 批准 Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于新确诊的急性髓系白血病成年患者治疗，适用于有特定基因突变 FLT3 的患者。
Rydapt被批准与一种伴随诊断试剂LeukoStratCDx FLT3 Mutation Assay一起使用，该诊断试剂用来检测急性髓系白血病患者的 FLT3突变。
FDA 授予了该上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法资格（用于急性髓系白血病）。
18. 骨质疏松药物Tymlos（Abaloparatide）
4 月 28 日，FDA 宣布批准 Radius 保健公司药物 Tymlos 用于治疗骨质疏松症，适用于处于骨折风险或对其它治疗药物无效的绝经后妇女。该药物通过注射使用，其在临床试验中与安慰剂相比，显示可以使脊柱骨折的绝对风险降低 3.6%，使非脊柱骨折风险降低 2%。
该药物的获批时间早于预期，其上市后将与礼来的 Forteo（特立帕肽）及安进的 Prolia（狄诺塞麦）相竞争。摩根大通分析师 Fye 在一份研究报告中称，“这次批准将Radius转变成了一家商业化的公司。”
19. PD-L1抗体药物Durvalumab
2017 年 5 月 1 日，FDA 加速批准阿斯利康旗下的 PD-L1 抗体药物 Durvalumab，用于治疗在完成或进行以铂为基础的标准方案治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者。Imfinzi 由此成为阿斯利康首个获批的生物制品申请（BLA）。
Imfinzi 成为继罗氏 Tecentriq、辉瑞/默克 Bavencio 之后第 3 个 PD-L1 抗体药物。Tecentriq、Imfinzi 均采用低 ADCC 活性的设计，Tecentriq 通过Fc-engineering 去除糖基化，Imfinzi 直接采用低 ADCC 活性的 IgG4 亚型，只有 Bavencio 采用强 ADCC 活性的 IgG1 亚型。
20. ALS药物Radicava（edaravone）
5 月 5 日日本 MT 制药美国公司（MTPA）的实验性肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物 Radicava（edaravone），获得 FDA批准，这是有史以来第二个 ALS 药物获批，也是 20 年来的首次。
ALS 也被称为卢伽雷氏症，这是一种快速蔓延性的神经变性疾病，大多数病人在确诊两到五年内死亡。这不是一个对现有药物的修改版，也不是用以简单地治疗症状。在对 137 例 ALS 患者关键阶段的研究评估结果表明，在六个月里，接受过 Radicava 药物的患者与接受传统标准照顾的患者相比，其跌倒率减少了 33%。
21.抗炎新药Kevzara（sarilumab）
2017 年 5 月 22 日法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）合作开发的抗炎新药 Kevzara（sarilumab）获得 FDA 批准，用于既往接受一种或多种生物类或非生物类疾病修饰抗风湿药物（DMARDs）治疗缓解不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者。
Kevzara 需要联合甲氨蝶呤（MTX）或其他传统的 DMARDs 药物联合用药；若患者对甲氨蝶呤或 DMARDs不耐受或有禁忌时，Kevzara 也可单独用药。Kevzara 的推荐剂量为每 2 周一次皮下注射 200mg，在某些情况下，该剂量可由 200mg 降至 150mg，以便管理特定的实验室异常。
市场预估：业界对 sarilumab 的商业前景非常看好。之前，全球知名医药市场研究机构 EvaluatePharma 发布报告，预计 sarilumab 在 2020 年的销售峰值将达到 18 亿美元。
编辑：陈静
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FDA批准2017首款新药Trulance，治疗便秘
时间： 07:21
作者:生物观察
当地时间日，美国食品和药品监管局批准了总部在纽约的Synergy Pharmaceuticals Inc制造的Trulance，用于治疗成年患者慢性特发性便秘。Trulance是每日1次的口服剂，作用于上消化道，帮助肠液分泌，并促进规律的排便。FDA药物评价与研究中心药品审批III部办公室主任Julie Beitz医学博士表示，没有一款药物适用于所有慢性胃肠病患者；随着新疗法的可用性，患者和他们的医生可以选择最适合他们条件的治疗方法。慢性便秘是一种常见的消化系统病症，严重影响了人们的生活质量。慢性便秘的治疗包括饮食及体育锻炼等一般治疗、药物治疗、生物反馈治疗和手术治疗等，其中用于慢性便秘治疗的药物很多，正确合理选择药物对治疗慢性便秘非常重要。据美国国立卫生研究院估计，每年有4200万人受到便秘的影响。慢性特发性便秘是对持续性便秘患者的诊断，对其没有结构或生化解释。在两项12周、安慰剂对照的临床试验中，共同1775名成年人参与，以确定Trulance的安全性和疗效。参加者被要求在研究开始前徽锒嫌斜忝刂辽6个月和在前3个月每周少于3次排便以及其他伴随便秘症状。他们需要每天1次被随机赋予接受安慰剂或Trulance。结果发现， 接受Trulance比接受安慰剂参加者是更可能经历完全自发性肠道运动的频数，而且粪便频数和粘稠度和变型性也有改善。值得一提的是，Trulance由于具有严重脱水风险，在6岁以下儿童中不应使用；6岁至18岁患者也应避免使用；该药也不能应用于已知或疑似机械性胃肠道阻塞的患者。Trulance最常见和最严重的副作用是腹泻。如发生严重腹泻，患者应停止服用并联系医生。参考资料：FDA approves Trulance for Chronic Idiopathic Constipation