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2型糖尿病的基因治疗是什么
来源：寻医问药社区
发布者：沉香
的种类有很多，就是糖尿病的一种病情，糖尿病的基因治疗还是一种新型的治疗方法，大家对2的基因治疗还不是很了解，那么，针对2型糖尿病的基因治疗是什么呢?下面让专家来给我们简单的介绍一下。
2型糖尿病不是以胰岛素缺乏为主要特征，而是表现为胰岛素作用不足和胰岛B细胞分泌胰岛素生理性特征发生了改变。新近研究发现，2型糖尿病患者肠道L细胞分泌的胰高血糖素样肽1(GLP1，具有促进胰岛B细胞葡萄糖反应性)水平，明显低于非糖尿病者。皮下注射GLPI可显著改善2型糖尿病的胰岛素敏感性和胰岛素分泌。另外，脂联素具有明显的抗慢性炎症的作用，肥胖、胰岛素抵抗者脂联素水平，低于非肥胖和胰岛素敏感者。小鼠实验显示，脂联素可使糖尿病小鼠的肝脏摄取葡萄糖能力增强，血糖和甘油三酯水平降低，胰岛素敏感性恢复正常。瘦素的作用至今未明，但瘦素基因突变的小鼠和瘦素受体基因突变的小鼠表现为肥胖、胰岛素抵抗和糖尿病。小鼠实验显示，肌肉注射瘦素表达质粒可显著纠正小鼠的体重和代谢紊乱，抑制小鼠食欲。因此，基于脂联素和瘦素的基因治疗体系，可能有助于肥胖性2型。
温馨提醒：以上就是针对2型糖尿病的基因治疗的介绍，希望专家的讲解能够帮助到您，同时希望您早发现病情时能及时就医，祝您早日康复。
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糖尿病基因治疗的现状及展望
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你可能喜欢科研新进展：基因疗法有望治愈儿童糖尿病
南方日报讯 （记者/姚瑶 通讯员/朱小翠）8日笔者从广东工业大学了解到，该校两位国家“千人计划”专家赵子建、李芳红领军的团队，通过基因治疗技术，在1型糖尿病动物模型体内实现了胰岛再生，阻止自身免疫系统对胰岛的攻击，逆转了发病进程。该研究成果发表在最新一期的国际临床研究顶尖权威期刊《临床检查杂志》上，引起业界关注。
1型糖尿病是一种自身免疫疾病，多发生在儿童和青少年，患者自身免疫系统会错误攻击，并摧毁分泌胰岛素的胰岛细胞。而且，一旦进入发病进程就无法逆转，病人需终身依赖胰岛素注射，并要经常监控血糖。目前，还没有药物或技术可控制自身免疫并促使胰岛细胞再生，以达到逆转自身免疫进程并治愈糖尿病的目标。
该研究团队发现，通过基因治疗手段表达一种特异的酶，可以使得小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸EPA和DHA。结果显示，这种新疗法矫正了自身免疫系统失衡，逆转了1型糖尿病的发展进程。血液中的胰岛素回归到正常水平，血糖也降低到正常范围，胰腺中还出现大量新生的分泌胰岛素的胰岛细胞。
赵子建表示，这是第一次通过单一的治疗技术在控制和逆转自身免疫系统失衡的同时，促进了胰岛细胞新生。新疗法还可能用于治疗2型糖尿病以及其他一些自身免疫失调疾病，如多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等。
研究人员将开始对这项技术开展临床前安全评估，预期在未来几年进入临床试验。
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治愈糖尿病有望成真
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深圳特区报广州4月10日电（记者 严俊伟 通讯员 朱小翠）“运用基因治疗技术，让1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄－3脂肪酸，同时阻止了自身免疫系统对胰岛的攻击，成功逆转糖尿病进程。”最新一期美国《临床检查杂志》（Journal of Clinical Investigation）近日发表了中国科学家在治疗糖尿病和自身免疫疾病技术上的重大突破。该项为饱受1型糖尿病折磨患者带来新希望的研究，由广东工业大学生物医药研究院的赵子建及李芳红两名教授领军完成。
原标题：治愈糖尿病有望成真赵子建教授（坐）和李芳红教授。深圳特区报广州4月10日电（记者 严俊伟 通讯员 朱小翠）“运用基因治疗技术，让1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄－3脂肪酸，同时阻止了自身免疫系统对胰岛的攻击，成功逆转糖尿病进程。”最新一期美国《临床检查杂志》（Journal of Clinical Investigation）近日发表了中国科学家在治疗糖尿病和自身免疫疾病技术上的重大突破。该项为饱受1型糖尿病折磨患者带来新希望的研究，由广东工业大学生物医药研究院的赵子建及李芳红两名教授领军完成。“这不是我一个人的功劳，是属于李教授和我们团队共同的荣誉。”赵子建教授谦虚说道。10日，赵子建教授在百忙中接受了记者的短暂采访。1型糖尿病本质上是一种具有遗传特征的自身免疫疾病，由于自身免疫系统特异性地攻击并摧毁分泌胰岛素的胰岛beta细胞，导致患者丧失胰岛功能并最终成为糖尿病病人。和其他自身免疫疾病一样，1型糖尿病患者一旦开始进入发病进程就无法逆转，病人将终身每天依赖胰岛素注射，并要经常监控血糖。过去几十年，科学家们一直在探索是否能够开发药物或治疗技术，以抑制自身免疫失衡进程，使得早期的病人能延缓进入糖尿病发病阶段。另外，科学家也希望利用干细胞技术或胰岛移植使得胰岛功能再生，但这些现有技术不能阻断病人自身免疫系统对新生胰岛的攻击，最终，再生的胰岛还是难免被摧毁。目前，国际上还没有药物或技术可以在抑制自身免疫的同时促使胰岛再生，以达到逆转自身免疫进程和治愈糖尿病的目标。赵子建和李芳红教授领军的团队从国外多年的临床研究中得到启示：有1型糖尿病遗传家族史的婴幼儿，在停止母乳后，长期服用深海鱼油，可以显著降低1型糖尿病的发病风险。同时他们也发现，如果想利用营养手段补充鱼油，逆转自身免疫和糖尿病发展进程，需要的剂量大幅度超出目前临床许可的剂量，在现实中难以实现。为此，他们通过基因治疗手段在体内表达一种特异的酶，使得身体内能够产生大量富含有效成分欧米茄－3多不饱和脂肪酸EPA和DHA。结果显示，通过这一基因治疗技术，矫正了自身免疫系统失衡，逆转了1型糖尿病的发展进程。通过进一步测试，血液中的胰岛素从几乎为零回归到正常水平，血糖也完全降低到正常范围，胰腺中还发现大量的新生胰岛beta细胞。更重要的是，通过这种技术，实现了长期血糖稳定，彻底摆脱了对外源胰岛素的依赖。赵子建教授指出，这项研究结果意义在于揭示了通过单一的治疗技术，在控制和逆转自身免疫系统失衡的同时，促进了新生胰岛的生成，使得治愈糖尿病成为可能。由于这个技术可以促进胰岛功能和新生，它的临床意义还在于它会使人数众多的2型糖尿病患者从中受益，摆脱对注射外源胰岛素的依赖。同时，对于自身免疫失调而引起的多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎这些令病人痛苦、现有手段又不能治愈的疾病而言，也有望通过这一技术提供新的治疗方案。目前有关这方面应用的研发已经开始进行，预期在未来两到三年内进入临床试验。
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播放数：5808920　　（3）基因增补，不去除异常基因，将目的基因导入病变细胞或其他细胞，使其表达产物补偿缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加强；
　　（4）基因失活，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。
　　研究进展
　　目前糖尿病的基因治疗策略主要包括：
　　（1） 阻止胰岛β细胞的自身免疫损伤，抑制胰岛β细胞的凋亡，从而防止1型糖尿病发生；
　　（2） 改善外周组织的胰岛素敏感性；
　　（3） 胰岛素的基因治疗。
　　简单讲，胰岛素基因治疗是指将胰岛素基因导入靶细胞，使靶细胞能产生胰岛素。
　　胰岛素基因治疗的首选靶细胞为肝细胞。实验表明，鼠肝细胞经胰岛素基因治疗，可改善转基因糖尿病鼠的空腹高血糖。但由于该疗法存在明显的血糖调节滞后等技术难题，目前尚在试验中。
　　肠道K细胞是另一靶细胞。它位于胃、十二指肠、空肠上段，可随血糖变化分泌胃抑肽（参与餐后胰岛素分泌调节的肠道肽类激素之一）。细胞表达有血糖感知，并能对外周血糖的变化产生分泌反应。但是，其缺陷在于，肠道细胞寿命短，必须将胰岛素基因转染至K细胞的祖细胞中，才能获得长期稳定的表达，不利于基因转染操作，必须选择肠道特异的基因转染载体，故难度增大。
　　美丽的传说
　　由于糖尿病的发病，被认为同人体内多种基因和许多未知的环境因子之间的相互作用有关，所以研究的难度要明显高于以往那些对单基因缺陷疾病的基因疗法的研究。目前尚未发现任何用于人类的糖尿病基因疗法，许多实验仅限于动物实验。
　　伦敦大学著名教授史蒂夫·琼斯指出，“人类的糖尿病基因疗法现还处于理想状态，切不可将理想与现实混为一谈”，“很明显，生物技术的发展在一开始就已经被扭曲了，我认为基因治疗的技术发展还需要花10年的时间来做决定。”科学家无法肯定基因治疗的这种疗法是否会影响目标（致病）基因以外的其他正常基因，引发副作用。“目前基因疗法还是一个美丽的传说”。
　　警惕骗局
　　研究发现，1型糖尿病的基因比较局限，估计约有13个基因对1型糖尿病的发病较为重要。到目前为止，对1型糖尿病的基因研究相对比较清楚，因此用基因治疗1型糖尿病获得根治的希望比较大。但就算乐观地估计，1型糖尿病的基因治疗也只可能在10年左右才会有所突破，成为成熟的技术可能会更晚。2型糖尿病相关的基因比较多，现已发现上百种，哪些基因对2型糖尿病的发病较为重要，还不甚清楚。2型糖尿病的基因治疗还有很长的路要走。
　　所以糖尿病的基因治疗不是现在的事，而是我们所渴望的将来的事。到目前为止，人一旦得了糖尿病，暂时不可能治愈。如果有人（或广告）宣称，现在可以靠基因治疗来根治糖尿病，那至少是夸大其辞，甚至有些还可能是巫医假药，患者千万不要轻信上当受骗，随意终止现有治疗，以至贻误病情，酿成不可想象的后果。中国疾控中心教授 刘尊永
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