基因型atg治疗再障能痊愈吗贫血能用atg吗?

科学生活:再生障碍性贫血到底有多严重?
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科学生活:再生障碍性贫血到底有多严重?
中央政府门户网站    日 09时11分   来源:科技日报
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    “医生,你多取点骨髓,别让我儿子不够用。”在进入手术室前,江刘平多次向医生表达自己的意愿。由于患有极重型再生障碍性贫血的儿子江雨航迟迟没找到合适的捐献者,江刘平决定捐献自己的造血干细胞和骨髓。
    资料显示,再生障碍性贫血在欧美为罕见疾病,发病率为2个/百万人口,亚洲国家再障发病率明显高于西方国家。我国发病率约为8个/百万人口,可见于各种年龄和性别人群。由于我国庞大的人口基数,再障的实际发病人数较多。
    重型再障致死率高
    “其实血液病中有很多类型是良性疾病,包括再生障碍性贫血。”北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授解释说,再障与白血病是两回事,用通俗的语言来说,再障是骨髓不造血了,而白血病则是骨髓造出了坏血,发病机理是完全不一样的。因此,两者的治疗效果和长期生存率也相差很大。
    根据韩冰的观察,患者和亲友对再障的认识容易走两个极端——要么认为再障就是白血病,没治了,要么认为再障就是一般“贫血”,不治、慢慢治也无所谓。
    “再障确实不是肿瘤,但是也不等于可以置之不理。”韩冰解释说,再障,是一种骨髓造血功能衰竭症,常常表现为面色苍白、头晕气短、鼻孔和牙龈出血、感染发热等。根据疾病严重程度,再障分为重再障、极重型再障和非重型再障。“重型再障一旦发病可能命悬一线。”韩冰透露,有些再障起病就是重型,重型再障病人起病急,病情危重,需要得到有效的大剂量的联合免疫抑制治疗甚至是骨髓移植治疗才能治愈。
    韩冰表示,重型再障就如同一位出手迅速的冷面杀手,虽然并非是不可治愈的恶性血液疾病,但是起病急的重型,假如得不到非常及时而且有效的治疗,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症,绝大多数在3至6个月内会死亡。一般而言起病后的40天内治疗是重型再障治疗的最佳时机。
    治疗技术日趋成熟
    “目前患者和家属对再障认识的误区,往往就在于对不同类型再障的认识错位。”韩冰说,目前再障的诊断和治疗技术日趋成熟,困难不大。主要困难首先是患者及其家属对再障认识的不足,未能及时到有经验的医疗中心采取正规的治疗,贻误治疗时机;再就是高额的医药费用限制了正规或及时的治疗,重型再障治疗费用可以从几万元到几十万元甚至更高,而且大多是一些昂贵药品,属于自费范畴。
    韩冰介绍说,再障治疗方案的制定需要针对再障的不同类型和每个患者的个体情况而异。重型再障和非重型再障的治疗方案更是完全不同:对于慢性的非重型再障,一般采取单用环孢霉素、雄激素、中医中药或以上几种联合治疗,往往起效较慢,常两三个月才开始起效,治疗上必须要有耐心。值得注意的是,即使是慢性的非重型再障,也有部分最终会转化为重型再障;但是对于起病急骤的重型再障患者,尤其是小部分极重型再障患者来说,其病情凶险,危害甚至超过急性白血病,必须抓紧时间进行骨髓移植或是大剂量联合免疫抑制治疗,否则很快死亡。“重型再障规范性治疗后疗效显著,部分患者生活质量和工作能力可以恢复到健康人的水平。”
    “免疫抑制治疗近年来得到充分肯定,并取得显著疗效的重型再障治疗方案。”韩冰透露,国际上,大量临床数据肯定了以兔抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG),即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。迄今为止,抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG)即复宁是唯一在中国获准用于治疗重型再生障碍性贫血的进口ATG产品,目前已普遍用于治疗重型再障。
    规范治疗重型再障
    “重型再障通过规范化的治疗,即造血干细胞移植和强化免疫治疗,能使患者有很大机会获得治愈。”韩冰指出,“尽管造血干细胞移植的治疗价值备受瞩目,但众多患者不得不面对缺乏相合干细胞供体的残酷现实,很多患者因为没有等到合适的供体而遗憾离世。此外,年龄也是骨髓移植手术的一道障碍。”
    韩冰透露,目前,专家的共识是,40岁以下的重型再障患者如能进行同胞配型相合的骨髓移植能取得非常好的治疗效果。通常来说,患者年龄大于40岁HLA相合同胞供者骨髓移植效果就会显著下降。“因此,对于没有合适配型供者的重型再障患者,免疫抑制治疗有时可能是成为患者唯一的生存希望。”
    韩冰表示,重型再障疾病在采取造血干细胞移植治疗或强化免疫治疗的规范化治疗期间,患者负担药物治疗所需要的一次性费用较高,但后续治疗费用相对较少。而一部分经济困难的患者由于难以支付前期的治疗费用,造成延误病情影响治疗效果,或者由于没有及时得到规范治疗而出现严重感染或死亡。“其实,规范的治疗可以大大提高患者生存率,例如,以即复宁为基础的免疫抑制治疗有效率达70—80%,5年总生存率80—90%,疗效与同胞相合骨髓移植相似。”
    “再生障碍性贫血的治疗是一个长期的过程,无论临床医生还是患者家属都应注意赋予患者更多的支持。”韩冰再三强调。(记者 李颖)
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请问再障可以用两次ATG吗?
状态:就诊前
希望提供的帮助:
请问再障可以用两次ATG吗?用哪个产地的比较好呢?
所就诊医院科室:
苏大附二院 血液科
用药情况:
药物名称:哑砷酸治
服用说明:以前还用过环孢素安特尔
之前的治疗方案效果不明显,建议改变治疗方案。
病程太长效果不理想,应该做全面评估是否仍为再障。
刘风大夫通知分享:
大夫郑重提醒:因不能面诊患者,无法全面了解病情,以上建议仅供参考,具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行!
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病情描述:没症状,体检发现白细胞2万4千8,血小板380
疾病名称:面色白,睡眠不好,右腿膝盖以下不舒服,右脚跟凉。&&
希望得到的帮助:什么病、类型?如何治疗?效果?费用?
病情描述:女,61岁。三个月前右腿膝盖以下有点疼,右脚跟总感觉凉(有两年多了)。半月前发烧去医院血常规全系低,因一直脾功亢进二十多年,而且肝不好以为是脾的原因,后做骨穿。母亲年轻时就时有紫癜.
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